jueves, 31 de agosto de 2017

Leucemia Infantil

EEUU aprueba un histórico tratamiento contra la leucemia infantil: la revolución génica contra el cáncer acaba de comenzar

EEUU aprueba un histórico tratamiento contra la leucemia infantil: la revolución génica contra el cáncer acaba de comenzar
La FDA norteamericana acaba de aprobar por primera vez una terapia génica de uso comercial. El tratamiento de Novartis, orientado a casos de leucemia con muy mal pronóstico, ha demostrado una efectividad brutal en pacientes que hasta ahora estaban desahuciados.
"Estamos cruzando en una nueva frontera en la innovación médica gracias a la capacidad de reprogramar las células de un paciente para atacar el cáncer", decía Scott Gottlieb, comisionado de la FDA. Y no se quedaba corto.

La "medicina de precisión" ya está aquí

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El tratamiento CAR-T que se llamará Kymriah utiliza (y reprograma) los glóbulos blancos de los pacientes para atacar el tumor. Es decir, a diferencia de otros tratamientos con pastillas, radiación o inyecciones, Kymriah requiere una fabricación personalizada, individual e intransferible. Es la "medicina de precisión" en vivo y en directo.
Con unos resultados espectaculares, Kymriah es solo el primero de una larga serie de tratamientos (como los de Kite Pharma o Juno Therapeutics) que esperan la aprobación de la FDA y que prometen cambiar para siempre (¡y para mejor!) todo lo que sabíamos sobre el tratamiento del cáncer.
La aprobación de este tratamiento para tratar niños y adultos jóvenes con leucemia linfoblástica aguda recidivante es, por tanto, un hito histórico. Y motivo de alegría: en los ensayos clínicos Kymriah consiguió erradicar el cáncer del 83% de los participantes en solo tres meses. Es, según los expertos, es un avance importantísimo para pacientes que aún hoy tienen pocas un futuro muy difícil.
Todo eso con unos efectos secundarios relativamente controlados. Las llamadas 'tormentas de citocinas' son reacciones inmunitarias muy fuertes que, aunque pueden llegar a ser mortales, son controlables con inmunosupresores.

Un precio altísimo, pero más bajo de lo esperado

Las buenas noticias no acaban ahí, parece: los analistas esperaban que el tratamiento rondara los 750.000 dólares por ciclo y el regulador europeo estableció que 700.000 dólares serían una cifra aceptable. Sin embargo, Novartis (que ha sufrido una importante presión mediática por este tema) ha anunciado que el precio estará en 475.000 dólares.
Más allá del precio y las negociaciones con las administraciones, empieza así una nueva era en el desarrollo de tratamientos contra el cáncer. Con la llegada de las nuevas terapias génicas a los hospitales, todo lo que hemos hablado durante los últimos años se vuelve, de repente, real. Ahora queda trabajar por seguir avanzando tanto terapéutica como socialmente.

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    • brillante
      3

      A los que nos ha tocado de cerca lo que es el cáncer infantil, os podemos asegurar que regalaríamos nuestra propia vida a cambio de la cura y tratamiento efectivos contra uno de las enfermedades mas crueles que conozco.
      Cualquier avance, por pequeño que sea, bienvenido sea. Y respecto al gasto, de verdad... no es nada en comparación con rescatar autopistas quebradas, bancos mal negociados, etc.
      Ojala llegue mañana mismo y para todos los que la necesiten. Sin ser creyente, rezo por ello.
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    • Avatar de theinquirer Respondiendo a theinquirer

      Opino lo mismo, además he de decir que me llena de satisfaccion leer comentarios como el tuyo.
    • 6

      Interesante la idea de la terapia génica pero el artículo habla de resultados espectaculares...
      Lo curioso es que el reporte de la FDA dice que el 83% de los pacientes entraron en remisión a los 3 meses de tratamiento, lo que no equivale a erradicar el cáncer (como dice el artículo) sino a llegar a un nivel no detectable de enfermedad. Las remisiones usualmente se acompañan de recidivas posteriores.
      Tampoco dice que la reprogramacion es para atacar exclusivamente a las células de cáncer (cosa que lo haría realmente "de precisión") sino que ataca todas las celulas con el receptor CD19 en su superficie (o sea, también a linfocitos B normales).
      Tampoco es la primera vez que se realiza tratamiento "a medida" el paciente. La inmunoterapia contra melanoma consiste en entrenar células dendríticas para reconocer el tumor del mismo paciente, asegurando un ataque inmune.
      Finalmente el articulo no menciona que la terapia es solo para el 15 a 20% de pacientes con esta enfermedad y que los efectos secundarios pueden ser muy serios.
      La tecnología es espectacular, los resultados... me queda la duda
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    • Avatar de hamtai Respondiendo a hamtai

      No conozco el caso en concreto muy bien me lo tengo que mirar xq no es mi area.
      1: Esa precisión es importante pero no muy relevante.
      La FDA usa Ensayos Clínicos. No hay dinero ni tiempo para seguir tantos pacientes 10 años haste que we lea declare curados. Los ensayos son caros, éticamente muy muy complejos no olvides que una parte de los pacientes no están en la terapia buena, y difíciles de gestionar.
      Nadie puede esperar 10 años a que sepamos el total de curados. Lo que se hace es crear un parámetro y se usa ese parámetro (En este caso remisión ) para comparar las terapias. Tienes que pensar que hace décadas que los que hacen Hematología y Oncología usan ese parámetro de comparación como estándar así que ya saben como se comporta a largo plazo.
      Vamos que un 80% es mucho.
      Seguramente ellos saben ya cuantos de esto a estadísticamente están curados por experiencia previa del parámetro pero conforme los pacientes sean declarados libres de enfermedad se publicarán los datos.
      2. Lo que dices de los CD19. Tienes razón. No es diferente del rituximab que mata CD20s por ejemplo pero si es más efectivo.
      La revolución no está en que hace sino cómo hace eso. Aún y así tienes razón.
      3 Ni uno ni el otro os aclarais con lo de la medicina personalizada.
      Este es el primer tratamiento en terapia génica que ha pasado el Corte de la FDA. Eso es histórico e importante.
      - La vacuna que comentas es inmunoterapia no entra ni en categoría de medicina personalizada ni en terapia génica. Las vacunas ahora se usan para muchas cosas desde tratar tumores hasta cosas como evitar la adicción a la cocaína.
      - El editor se pierde en el típico hype de la prensa.
      La FDA aprueba un fármaco según beneficios y riesgo a. La personalización la hacen los médicos en unidades de hospitales y en congresos decidiendo protocolos.
      Dicho esto dices que este fármaco sólo vale para el 20%.
      Aquí esta el dato que te indica que esto es medicina personalizable. Un niño con esta enfermedad viene a consulta se le hace un chipset de secuencia del tumor. ( El tumor está en la sangre) y sabemos si tiene la mutation. Si la tiene le damos la terapia sino damos otra. Definición de libro de terapia personalizada.
      El hype de la medicina personalizada es estúpido. Parece que sea el futuro cuando hace años que está aquí en el día a día de hospitales.
      En España no hay un tumor de pulmón al que no se le tire un chipset de secuenciación para elegir fármaco según sus mutaciones. Esto crece y es una área de progreso futuro pero no es el grafeno o la computación cuántica esto es algo real y tangible.
      Si tienes razón las noticias de Xataka en medicina son sensacionalistas pero no todo lo dicho esta mal
    • Avatar de r-y-c
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      2

      Grandísimas noticias, aunque veo poca solución al problema del precio, teniendo en cuenta lo de que cada tratamiento debe estar personalizado y, por tanto, va a ser bastante difícil llegar a una producción en masa.
      O mucho avanzan las técnicas y la maquinaria de laboratorio hasta el punto de que sea el propio hospital el que pueda sintetizar el "farmaco" o veo difícil que llegue a bajar mucho el precio.
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    • Avatar de r-y-c Respondiendo a eclank
      interesante
      7

      No hombre no.
      Esto requiere tiempo y muchos mas pacientes pero no deja de ser un protocolo de laboratorio estandarizable.
      Ese precio es caro pero habría que poder comparar en condiciones.
      No es mi area me dedico a la Enferendad de Crohn pero habría que ver lo que cuesta un tratamiento de quimioterapia de ultima generacion ( Inmunoterapia tipo bevazizumab que es muy muy cara ) completo y poder comparar. Esto es en teoria un precio cerrado por tratamiento los otris son mas abiertos en coste y duración.
      De todas fornas los protocolos son estandarizables. Es el primero y tiene este precio pero con los años caera como todo al estandarizarse y al acomplarse mas competencia.
      El coste de la primera inmunoterapia era estratosferico tambien y ahora es caro pero esta muy lejos de lo que se pagaba en el 99.

    • "Es, según los expertos, es un avance importantísimo para pacientes que aún hoy tienen pocas un futuro muy difícil. "
      releer los artículos es un lujo hoy en día.

    • Una buenisima noticia, me alegro mucho que se vayan consiguiendos avances tan importantes como estos.

    • Ciencia, Progreso, yankees, algo aqui no cuadra? Dejando de lado a el sarcasmo, es una gran noticia aunque sea un poco costoso, esperemos que se abaraten los costes.
    • 5

      Sé que es una controversia lo que diré, pero al mismo tiempo que aumentamos la expectativa de vida o la prolongamos, y aumentamos su calidad, con el consiguiente aumento de población, reducimos la expectativa de alimentar, dar vivienda, trabajo, y por ende, calidad de vida a esa misma población. Entonces, no sé qué cuernos estamos haciendo realmente.
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    • Avatar de diegosoto1 Respondiendo a diegosoto1

      Teniendo vida se puede pensar en una solucion a tu problema...
    • Avatar de diegosoto1 Respondiendo a diegosoto1

      En los países del primer mundo donde mas ha crecido la esperanza de vida la población está estancada o incluso decreciendo.
      Donde realmente hay problemas para cubrir las necesidades básicas de la población es en los países pobres donde la calidad de vida es nefasta y la población aumenta muy rápidamente por que tienen muchos hijos.
    • Avatar de diegosoto1 Respondiendo a diegosoto1

      que exista el tratamiento no significa que lo reciba todo el mundo, para éso están las patentes de las que se hablaba en comentarios anteriores.
      Me gusta tu reflexión
    • Avatar de diegosoto1 Respondiendo a diegosoto1

      A menos que vivas en un país africano donde la peña no produce ni una hoguera para hervir el agua, no tienes que preocuparte por la alimentación, a mi se me hecha a perder cantidad de comida, se me olvida cocinar o no me dan deseos de comerla.
      El tema de la vivienda es bien complicado, yo no soy un experto, pero espacio para construir y materiales de construcción sobran, al menos aquí en occidente, que no salga rentable vivir lejos de tu trabajo y que el estado te mate a impuestos es otro tema...
    • 9

      Cuando esté en GI me avisan.
    • Avatar de ilwp
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      1

      En EEUU? No me lo creo.
      Si eso de las farmacéuticas de EEUU son solo gentuza que quiere sacar el dinero a la gente.
      No lo prueben. Mejor usen los métodos de las grandes mentes liberales que quieren que se eliminen estas farmacéuticas satánicas.
      Y ahora dejando la ironía, cuando muchos critican el sistema de patentes y de farmacéuticas sobretodo de EEUU, que piensen en etas cosas un poco antes de encender el lanzallamas.
      El modelo esta lejos de ser perfecto, pero los que se puedan curar de leucemia gracias a esto seguro que lo agradecen. Aunque la cura sea de gente tan mala.
      DE todos modos es una grandísima alegría escuchar estas cosas. Esperemos que avancen con este y otros tipos de cancer y erradiquemos esta enfermedad.
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    • Avatar de ilwp Respondiendo a ilwp
      4

      ¿liberales que quieren que se eliminen estas farmacéuticas satánicas?
      Tienes un par de conceptos equivocados.
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    • Avatar de alberto_bengoa Respondiendo a alberto_bengoa
      Avatar de ilwp
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      8

      No creas. SE muy bien lo que quería decir.
      Como ya he dicho estamos lejos de una solución ideal para el tema sanitario. Pero lo que no compro es el discurso de cierto sector de población que se identifica con X ideología que fácilmente echan pestes de las farmacéuticas y el sistema de patentes.
      Si a una farmacéutica le quitas las patentes y el precio de los fármacos te las cargas.
      Por que NADIE invierte miles de millones para regalar los resultados. NO SE SOSTIENE.
      Yo espero que en vez de criticar a los que investigan, empiecen a hacerlo ellos y muestren como se puede crear salud y regalarlo.
      Y si, no es al 100%, pero coincide mucho en ciertos tipo de ideología.
      Te agradezco tu comentario tan elaborado y explicativo, pero no, gracias. TENGO MUY CLAROS LOS CONCEPTOS.
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    • Avatar de ilwp Respondiendo a ilwp

      Pues no amigo, no tienes los conceptos nada claros.
      Los liberales están a favor de la libertad de empresa, de las multinacionales y de la investigación, por lo que decir "liberales que quieren que se eliminen estas farmacéuticas satánicas" demuestra que no sabes lo que es la ideología liberal.
      Es cierto que están en contra de las patentes, cosa con la que discrepo por que en ciertos casos son necesarias y beneficiosas, pero desde luego que NO están en contra de las farmacéuticas.
    • Avatar de ilwp Respondiendo a ilwp
      Avatar de fubu
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      Ya sabes que en la sociedad de hoy en dia.. cuando necesitan un médico lo necesitan YA.. gratis.. y que lo haga todo perfecto. Porque? Porque es mi derecho.. porque pago impuestos..
      La misma gente que cree q el dinero brota de los arboles.. y que las farmaceuticas invierten en I+D para no sacar beneficios.
      El romanticismo de izquierdas vamos

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